脳神経医学セミナー_構造生物学と合成生物学の融合による新規ゲノム編集ツールの開発

イベント内容

【演　題】構造生物学と合成生物学の融合による新規ゲノム編集ツールの開発
【演　者】東京大学大学院理学系研究科　教授　濡木 理 先生

　ゲノム編集に基づく遺伝子治療が世界中で次々と承認されている。化膿連鎖球菌由来Cas9 (SpCas9) は高いゲノム編集活性を持つことから広く使われているが、致命的な欠点もあった。そこで我々は立体構造に基づく理論的設計によって、グアニン１文字を認識するSpCas9-NG、黄色ブドウ球菌由来SaCas9-NNGを創出してきた。さらに、Deep Mutational Scanning (人工進化) と構造情報に基づいた設計を組み合わせて、活性向上変異体 (enAsCas12f)の創出にも成功した。さらに、単一の AAV ベクターにパッケージ化した enAsCas12f は、マウスにおいて効率的なノックイン/ノックアウト活性と転写活性化を示した。このように構造に基づいた変異導入により、あらゆるゲノム突然変異を修正できる、究極のゲノム編集ツールの開発への道が開かれた。

References) Science 2018, 361, 1259-1262, Cell 2023, 186, 4920-4935; Nature in press.

【単位認定対象の科目】
　　●医薬保健学総合研究科(博士課程)医学専攻
　　　科目名「Up-to-dateセミナー」

　　●医学類
　　　科目名「最新医学研究」

お問い合わせ先

金沢大学 医学系 脳神経医学分野　河﨑 洋志、kawasaki-labo@umin.ac.jp、保健学系　病態検査学　荒磯 裕平, araiso@staff.kanazawa-u.ac.jp