金沢大学大学院医薬保健学総合研究科保健学専攻博士後期課程3年（研究当時）の冨樫朋貴さん（日本学術振興会特別研究員DC2）らの研究論文「Cure of congenital purpura fulminans via expression of engineered protein C through neonatal genome editing in mice」が、 米国心臓協会の国際医学雑誌『Arteriosclerosis, Thrombosis, and Vascular Biology』において、 2024年に掲載された400篇の論文の中から血栓症分野で最も優れた論文に選出され、 Karl Link Early Career Investigator Awardの受賞が決定しました。
本賞は、 世界で最も広く使用されている抗凝固薬であるワルファリンの開発で名高いKarl Link博士を記念して2005年に創設されました。
本研究では、 新生仔ゲノム編集治療により、 生後すぐに致死的な血栓症により死亡してしまうプロテインC欠損マウスの治癒に成功しました。 この手法は、 根治治療が確立されていないプロテインC欠損症患者に対する革新的な治療法として期待されます。 自治医科大学医学部生化学講座病態生化学部門／遺伝子治療研究センターの大森司教授 （センター長）、 金沢大学医薬保健研究域保健学系の森下英理子教授、 東京大学大学院理学系研究科生物科学専攻の濡木理教授らによる研究チームの成果です。
冨樫さんは、Vascular Discovery 2025 （4月22日〜25日、 米国ボルチモア） においてプレナリーセッションで講演し、 授賞式が執り行われる予定です。
詳しくは以下をご参照ください。
【論文情報】
ジャーナル名：Arteriosclerosis, Thrombosis, and Vascular Biology
論文タイトル：Cure of congenital purpura fulminans via expression of engineered protein C through neonatal genome editing in mice
著者：Tomoki Togashi, Nemekhbayar Baatartsogt, Yasumitsu Nagao, Yuji Kashiwakura, Morisada Hayakawa, Takafumi Hiramoto, Takayuki Fujiwara, Eriko Morishita, Osamu Nureki, and Tsukasa Ohmori*
(*Corresponding author)
URL：https://doi.org/10.1161/ATVBAHA.123.319460
図：本研究の概要図
（Togashi T et al., Arteriosclerosis, Thrombosis, and Vascular Biology, 2024のGraphical Abstractを和訳）
写真：受賞した冨樫さん
参考資料：『Arteriosclerosis, Thrombosis, and Vascular Biology』の記事はこちら
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